背根神经节的毒性与中枢神经系统AAV基因治疗广泛相关

2020年9月2日，纽约州新罗谢尔—对非人类灵长类动物(NHP)研究的荟萃分析显示，腺相关病毒(AAV)基因治疗经常引起背根神经节(DRG)病理。没有临床效果。这项研究发表在同行评审的《人类基因疗法》杂志上。单击此处以阅读截至2020年10月2日的Human Gene Therapy网站上的全文。

背根神经节是脊髓神经背根中的神经元簇。在通过脑脊液给予AAV的NHP中，有83%的NHP存在DRG病理学，而接受静脉注射的NHP中则存在DRG病理学。

数据表明“将AAV载体递送到非人类灵长类动物的脑脊髓液后，DRG病理几乎是普遍的。然而，接受表达治疗性转基因载体的动物都没有表现出任何临床体征，”医学教授，基因治疗计划和孤儿疾病中心主任，医学博士James M. Wilson博士说。宾夕法尼亚大学佩雷​​尔曼医学院。

“与AAV相关的DRG病理学引发了AAV载体的新的载体的临床试验的开始之前，临床前评估的强度的增加，”根据编辑在院长的人类基因治疗特伦斯R. Flotte的，MD，西莉亚艾萨克·海达克(Isaac Haidak)医学教育教授兼教务长，马萨诸塞州大学医学院执行副校长。“ Wilson博士论文提供的见解为这种现象提供了极好的总结观点，这可能潜在地消除了对大量重复的临床前安全性研究的需求，从而缩短了新载体应用于临床的途径。”

用于数据提取的个别研究得到了REGENXBIO(所有先前发表的研究)，Biogen(一些先前发表的研究)，Passage Bio，Amicus Therapeutics，ODC MPS I试点拨款MPS-18-D010-01和MPS-19-001-的支持。 0，Janssen，Cure FA，Rett Syndrome Research Trust和Elaaj Bio。这些实体资助了原始研究，其样本后来通过手稿中的比较荟萃分析进行了分析。没有公开研究，公司赞助商和代表每个数据点的转基因。

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