小型和大型动物模型中色素斑可以预防失明

国立眼科研究所(NEI)的研究人员使用一种新颖的针对患者的干细胞疗法，预防了地理萎缩动物模型中的失明，这是一种与年龄相关的黄斑变性(AMD)的先进“干燥”形式，是领先的65岁及以上人群视力下降的原因。

这项由动物研究建立的方案已于1月16日在《科学转化医学》(STM)上发表，这为在尚无治疗方法的地理萎缩患者中进行该疗法的首次人类临床试验奠定了基础。

“如果临床试验取得进展，这将是第一个测试源自诱导性多能干细胞(iPSC)的基于干细胞的疗法来治疗疾病的方法，” Stadtman研究人员和研究人员Kapil Bharti博士说。 NEI眼与干细胞转化研究部门主管。Bharti是STM发表的动物模型研究的首席研究员。NEI是国立卫生研究院的一部分。

该疗法涉及采集患者的血细胞，然后在实验室中将其转化为iPS细胞，该iPS细胞可以变成体内的任何类型的细胞。iPS细胞被编程成为视网膜色素上皮细胞，这是在黄斑变性的地理萎缩阶段早期死亡的细胞类型。RPE细胞培养感光细胞，即视网膜中的光敏细胞。在地理萎缩中，一旦RPE细胞死亡，感光器最终也会死亡，从而导致失明。该疗法是通过用iPSC衍生的RPE替代垂死的RPE来维持剩余感光细胞健康的尝试。

在将它们移植之前，iPSC衍生的RPE会以微小的片状生长(一个细胞厚)，并在眼内复制它们的自然结构。iPSC衍生的RPE的单层细胞在可生物降解的支架上生长，该支架旨在促进视网膜内细胞的整合。专门设计了一种外科手术工具，用于在RPE和感光体之间插入细胞补丁。

Bharti在STM论文中描述了在大鼠和猪模型中测试该方法。将人类iPSC衍生的RPE贴片植入动物的视网膜十周后，影像研究证实了实验室制造的细胞已经整合到动物的视网膜内。

研究人员报告移植的细胞功能正常。免疫染色证实，iPSC衍生的RPE表达了RPE65基因，表明实验室制造的细胞已达到维持感光细胞健康所必需的成熟关键阶段。RPE65对于感光器中视觉色素的再生是必不可少的，并且是视觉的重要组成部分。

进一步的测试表明，移植的RPE细胞通过吞噬作用正在修剪感光细胞，这是另一种RPE功能，有助于保持感光细胞的健康。此外，RPE贴片拯救的感光器记录到的电反应是正常的。而用对照空支架处理的感光器死亡。

动物研究为进行治疗的首次人类临床试验提供了信息。该工作流程的关键是良好生产规范(GMP)协议，该协议旨在确保iPSC衍生的RPE是安全有效的临床级产品。GMP方案对于使治疗具有可重复性也至关重要，这是扩大生产规模和获得食品药品监督管理局批准的要求。

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