科学家列出了应用基因工程治疗帕金森病的方法

Sechenov大学和匹兹堡大学的研究人员描述了应用基因工程研究和治疗帕金森病的最有希望的策略。该方法可以帮助评估各种细胞过程在病理学进展中的作用，开发新的药物和疗法，并使用动物疾病模型估计它们的功效。该研究发表在自由基生物学和医学。

帕金森病是一种神经退行性疾病，伴有广泛的运动和认知障碍。它主要在老年人中发展(55-60岁之后)。帕金森病的症状通常会逐渐开始并随着时间的推移而恶化。随着疾病的发展，人们可能难以控制他们的动作，走路和说话，更重要的是，他们要照顾好自己。尽管帕金森病无法治愈，但药物，手术治疗和其他治疗方法通常可以缓解一些症状。

该疾病的特征在于显着(高达50-70%)多巴胺能神经元的丧失，即合成神经递质多巴胺的神经细胞，其能够实现神经元之间的通信。另一个标志是路易体的存在 - 神经元内部称为α-突触核蛋白的蛋白质的寡聚沉积物。

科学家发现了几种似乎会引发和加剧帕金森病发病的机制。在所有病例的近10%中，该疾病是基因预定的，然而，在大多数情况下，该疾病被认为涉及遗传和环境风险因素，例如服用某些药物或杀虫剂/除草剂中毒。

该研究的作者关注该疾病的可能原因，这些原因与细胞中的氧化还原(氧化还原)反应以及细胞死亡 - 细胞凋亡和细胞凋亡的机制有关。通过应用新的基因组编辑方法 - CRISPR / Cas9技术，在与生物体或细胞的遗传物质直接操作(例如插入或缺失DNA序列)的背景下仔细讨论了这些过程。

“帕金森病是世界上第二大常见的神经退行性疾病，其发病率随着年龄的增长而增加。该疾病影响患者的生活质量，给社会带来重大的社会和经济负担.CRISPR是一种很有前途的技术，一种寻找的策略对神经退行性疾病的新的有效治疗方法。该技术为研究人员提供了充分的机会来敲除和敲除任何感兴趣的基因，确定其参与的过程并发掘整个代谢途径，以了解疾病的潜在机制和原因。应特别注意CRISPR编辑应用程序，以创建完全复制人类患者观察到的病理状态的细胞和动物模型，提供对这种疾病潜在机制的见解，并适用于药物发现，“该工作的合着者，Sechenov大学再生医学研究所四年级学生，Sechenov生物医学俱乐部成员Margarita Artyukhova说。

第一组机制将线粒体的作用与帕金森病的病理学联系起来。随着细胞线粒体的强大形成活性氧(ROS)，其在细胞信号传导和体内平衡中起重要作用。线粒体的损​​伤或其工作的中断可能导致ROS的大量积累，这可能对细胞结构造成显着损害。由于细胞中线粒体受损的危险，及时消除受损和老化的线粒体对于维持细胞的完整性至关重要。这种营业额被称为线粒体自噬。低效或过度的线粒体自噬可能导致神经变性。以前的研究表明，编码PINK1和Parkin的基因突变的动物 - 适当的线粒体功能必不可少 - 发展出线粒体功能障碍，肌肉退化和帕金森病典型的多巴胺能神经元的显着丧失。几个研究小组的结果表明，这些蛋白质的作用可能要复杂得多，并且可能涉及有助于线粒体自噬的执行和调节的其他伙伴，因此，实施基因组编辑来操纵它们的时间尚未到来。然而，还有其他几种蛋白质和脂质影响线粒体自由基和线粒体功能(DJ-1，α-突触核蛋白，Fbxo7和心磷脂)，和CRISPR / Cas9可用于搜索尚未知的基因及其参与疾病进展和发展的蛋白质产物。此外，在所述基因中产生具有各种突变的动物和细胞模型将有助于确定相应蛋白质在疾病病理学中的作用并使其成为药物发现的靶标。

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