研究人员用mRNA治疗或CRISPR治疗囊性纤维化

2020年10月8日，纽约州新罗谢尔-不论致病突变如何，使用mRNA治疗或CRISPR基因编辑治疗囊性纤维化(CF)的潜力都是可能的。CF的临床试验表明，CF的基因型不可知基因疗法是可行的，已在同行评审的《人类基因疗法》杂志上进行了综述。

佐治亚理工学院和合著者James Dahlman指出：“通过提供编码CFTR的mRNA来治疗CF，有可能在任何CF患者中发挥作用，而不受潜在突变的影响。”“另一种潜在的治疗方法是利用编码核酸酶的mRNA(例如CRISPRCas9)和gRNA，并利用它们来编辑靶细胞中的DNA。”

能否成功利用这些方法仍面临挑战。其中首先需要确定可以低剂量到达肺上皮细胞的药物递送系统。

“ CF是包括rAAV和rAd在内的多个载体平台在人类中的第一个疾病靶标，很高兴看到这些更新的技术应用于CF，特别是对5%突变对CFTR调节剂有抗药性的患者，”人类基因疗法主编Terence R. Flotte，医学博士，Celia和Isaac Haidak医学教育教授兼教务长，马萨诸塞州大学医学院执行副校长。

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