新药研发中的战略考虑和决策因素；d项目-药物遗传学的应用

编者按：本文是“新药研发中的战略考虑和决策因素”系列文章的第二篇。杜尧咨询公司的d项目。在本系列文章中，不再详述新药研发项目中的常规分析维度，如靶点选择、流行病学、临床未满足需求、市场现状和趋势等。我们将介绍一些现在或未来容易被忽视，可能影响产品项目价值评估的分析角度和方法，以启发您的思考。

药物遗传学是药理学和遗传学相结合的交叉学科。它研究遗传因素对药物药代动力学的影响，特别是对药物异常反应发生的影响。临床医生在使用某些药物时必须遵循因人而异的用药原则。因为在一个群体中，不同的个体对某种药物可能会有不同的反应，甚至会出现严重的不良副作用，这种现象被称为个体对药物的特质性。特应性的原因很大程度上取决于个体的遗传背景。

从目前的应用来看，药物遗传学可以在新药研发过程中提供以下帮助：

1.帮助建立研发中心。项目组合。

无论是大型综合制药公司还是小型研发公司；一个平衡的投资组合是至关重要的。在项目评估前期，一些公司从药物或技术的角度(如小分子、生物药物、RNAi等)设立项目组合。)，而另一些则利用了领域优势(如免疫疾病、儿童疫苗、罕见病)。遗传药理学可以成为投资组合评估的另一个重要参考维度吗？

有很多先例，就是将遗传学的评价指标纳入项目的研发阶段，有助于药物的成功上市，找到准确的适应症，比如：

2.帮助识别非目标对象或新的作用机制。

药物研发的主要挑战之一是找到不同于标准治疗的新机制和靶点。然而，在实践中，“路灯效应”的问题是不可避免的——药物研究人员倾向于寻找最容易找到新靶点的领域(例如，生物学已知的领域和临床前模型良好的领域)。由于药物遗传学提供了发现新靶点的无偏见方法，因此发现新机制非常重要。但是这种方法在实践中的应用还是很困难的，期待更多的基础研究。

比如LRRK2基因和帕金森病，在晚发性帕金森病的家族中已经发现了100多个LRRK2基因突变。然而，目前尚不清楚LRRK2突变如何导致运动和平衡问题，尤其是应该使用哪些药效学生物标志物来测量LRRK2靶参与人类临床试验。

3.提供一个客观和有针对性的参考点。

在建立一个项目之前，我们需要问自己，你开发的产品的治疗假说有没有人类学证据，适应症和那些特定的作用机制之间有没有因果关系？如果能被药理学和药物遗传学证明。那么它在II/III期临床试验中具有更大的成功概率(POS)。

药物遗传学应用的目的之一是根据患者药物相关蛋白的基因型选择合适的药物和剂量，使药物的治疗效果最大化，减少药物的副作用。基因导向的个体化药物治疗的实现为临床药物的个体化治疗提供了重要的理论基础。对新药的研发有着重要的指导作用。

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