法舒克获批填补国内儿童血液肿瘤化疗中高尿酸血症无有效治疗药物的空白

白血病在我国儿童肿瘤发病率和死亡率中居首位，约占儿童常见恶性肿瘤的40%，即每10个患肿瘤的儿童中，就有4个是白血病患儿，儿童中接下来最常见的恶性肿瘤是中枢神经系统肿瘤和淋巴瘤。

儿童血液肿瘤化疗过程中，由于肿瘤细胞被大量破坏，儿童对细胞毒药物较成人更敏感，患者会出现一种常见的并发症——肿瘤溶解综合征(TLS)，表现为高尿酸血症、高钾血症、高磷血症、低钙血症“三高一低”，常导致儿童化疗失败，严重时甚至导致心律失常、急性肾损伤、惊厥甚至死亡。

10月29日，赛诺菲中国在上海宣布，国家医药产品监督管理局已于近日批准其研发的用于控制白血病和淋巴瘤患儿尿酸水平的法舒克(注射用Labrihai)。这些患者已经有高尿酸血症或肿瘤负荷高，肿瘤化疗后存在肿瘤细胞溶解的风险，会导致血浆尿酸水平继发性升高，从而降低肿瘤溶解综合征的风险，保证治疗的连续性。自2001年以来，法舒克已在全球50个国家和地区获得批准，治疗了9万多名患者。

中华医学会小儿血液学分会顾问委员、首都医科大学附属北京儿童医院吴敏元教授强调，如果不及时治疗，大量尿酸容易在肾脏形成结晶沉淀，可引起电解质紊乱，急性肾衰竭，甚至死亡。但是，血液透析不仅费时、费力、负担重，而且透析过程中必须停止化疗，会导致肿瘤治疗的中断，这对于正在接受化疗的患儿来说无疑是雪上加霜。

三项多中心临床试验数据表明，法舒克具有强大而快速的降尿酸作用。对于肿瘤溶解综合征高危的淋巴瘤/白血病患儿，法舒克在控制尿酸水平方面较传统药物别嘌呤醇具有明显的治疗优势。在可有效评估的患者中，92%的患者血尿酸浓度在4小时内得到控制。根据其他数据，90%的儿童接受法舒克治疗 7天。法舒克能有效控制肿瘤溶解综合征患儿的高尿酸血症。由于之前没有有效的药物治疗选择，一旦患儿在化疗期间出现高尿酸血症，只能采用血液透析来预防急性肾功能衰竭。

吴敏元教授认为，法舒克的获批填补了此前国内儿童血液肿瘤化疗中高尿酸血症无有效治疗药物的空白，为临床医生和患者带来了一种全新高效的治疗选择。给药4小时后患者的尿酸水平即可恢复正常，使患者在不中断化疗的情况下快速、方便、安全地降低血尿酸水平，保证了治疗的连续性，为治疗的成功提供了有力的支持。吴敏源教授说，“目前国外指南已提出及时使用法舒克预防肿瘤溶解综合征高危患儿，早期使用将降低因并发症死亡的风险。”

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