发现对抗致命儿童癌症的新基因提供了靶向药物治疗的可能性

成神经细胞瘤占儿童癌症死亡总数的15%。高危神经母细胞瘤患者的存活率为50%。

澳大利亚儿童癌症研究所的研究人员首次发现，一种名为JMJD6的基因在最具侵袭性的疾病中起着重要作用。这项研究发表在今天的《自然通讯》杂志上。

这一发现开辟了一种新的治疗神经母细胞瘤的方法，使用针对这种基因的药物。早就知道染色体17q区的增加与预后不良的神经母细胞瘤的形式有关。然而，这个染色体区域的特定基因在神经母细胞瘤中很重要——因此它们是潜在的药物靶点——直到现在也没有被研究人员回避。

儿童癌症研究所的刘涛副教授和他的研究团队从209名患者的肿瘤数据库中发现了一个名为JMJD6的候选基因，并发现该基因在超过四分之一的侵袭性神经母细胞瘤患者中具有活性。

他们关闭了神经母细胞瘤细胞系和疾病动物模型中的基因，发现这导致：减少神经母细胞瘤细胞的生长，减少肿瘤进展，增加存活率。

重要的是，包括黄衍蒙博士在内的研究小组使用了一种针对该疾病小鼠模型中JMJD6基因表达的药物组合。研究人员发现，经过三周的药物联合治疗后，与对照组相比，神经母细胞瘤的肿瘤大小下降了80%。据刘副教授介绍，他们实验中使用的类似药物目前正在进行其他癌症的临床试验，这使得这种特殊的治疗策略更有可能用于神经母细胞瘤的临床试验。

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