癫痫新基因疗法可按需释放内源性物质

来自柏林Charit大学和因斯布鲁克医科大学的一组研究人员开发了一种新的治疗颞叶癫痫的治疗概念。它代表了一种基因疗法，可以根据需要在源头抑制癫痫发作。在动物模型中已被证明有效，现在新方法将进行临床优化。这项研究的结果已经发表在《EMBO Molecular Medicine》 *上。

欧洲大约有500万人患有癫痫。这种疾病的特点是反复发作，神经细胞群同步放电。这些放电的传输会中断正常的大脑功能，导致癫痫发作。最常见的癫痫形式被称为颞叶癫痫(TLE)，其特征是源于颞叶的癫痫发作。TLE的长期后果可能包括记忆问题、学习和情绪控制受损。此外，TLE患者的工作、驾驶或运动能力受到严重影响，严重影响其生活质量。事实上，用于治疗TLE患者的药物往往不能完全控制疾病，但它们仍然与严重的副作用有关，这使得情况变得更加复杂。对于这个特殊的病人群体，手术切除颞叶往往是唯一的治疗选择。但这种治疗与认知结果不佳有关，也不能保证患者不会癫痫发作。与因斯布鲁克医科大学药理学教授克里斯托夫施瓦策尔博士一起，查理内校区本杰明富兰克林病毒学研究所所长雷金海尔布隆教授开发了一种耐药TLE的新治疗概念。

这种新的治疗方法是基于靶向基因治疗。这项技术包括选择性地将特定基因传递到癫痫发作起源的大脑区域的神经细胞。这个基因为细胞提供合成强啡肽所需的信息。这些是调节神经活动的自然产生的肽。一旦基因被转移到神经细胞，它将永远留在那里。然后细胞开始产生和储存强啡肽。在解释这项新技术的机制时，施瓦策尔教授说：“在癫痫发作开始时看到的神经细胞的高频刺激将导致储存的强啡肽的释放。强啡肽会抑制信号转导，因此，癫痫发作不会扩散。”

利用动物模型，研究人员可以证明这种基因疗法可以抑制癫痫发作几个月。减少癫痫发作也意味着减少其对记忆和学习的不利影响。此外，至今未观察到任何副作用。这可能是由于强啡肽的位点特异性释放及其短暂的作用持续时间。由于这种物质是按需提供的，因此没有耐药性的证据。然后，研究人员使用从癫痫患者身上获取的组织样本来测试他们的新治疗计划。他们取得了巨大的成功，因为强啡肽已被证明能显著降低人类癫痫组织中同步神经细胞活动的严重程度和频率。

海尔布隆教授说：“我们的研究结果令人鼓舞，促使我们希望这种新的治疗概念也能在人类身上获得成功。”“作为强啡肽基因的递送手段，我们正在使用一种叫做‘腺相关病毒’的病毒。该病毒已被批准用于人类，被认为是安全的。”海尔布隆教授和施瓦茨教授希望这种新的基因疗法能够尽快应用于临床。海尔布隆教授解释说：“我们目前正在研究将基因运送到目的地的病毒载体，以优化它们在人类中的使用。”“我们的目标是在短短几年内使这种基因疗法首次用于临床试验。”如果治疗证明有效，

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