更安全的基因治疗可以降低癌症风险

华盛顿州立大学的研究人员开发了一种减少癌细胞发展的方法，癌细胞是基因治疗的罕见但危险的副产品。

药物科学副教授Grant Trobridge改变了病毒携带有益基因到靶细胞的方式。经过改造的病毒载体降低了患癌风险，可用于多种血液疾病。

Trobridge和他的团队在《科学报告》年报告了他们的进展。研究小组正在将他们的发现转化为干细胞基因疗法，以免疫缺陷的危及生命的新生儿(称为SCID-X1)，也被称为“泡沫综合征男孩”。

基因疗法有可能通过用修复的基因替换有缺陷的基因来治疗遗传疾病。它在临床试验中显示出了前景，但它也因基因转移导致的长期工作和安全问题而受挫。例如，法国和英国的联合试验成功治疗了20名SCID-X1患者中的17名，但其中只有5名发展为白血病。

Tro和他的同事正在使用一种从泡沫逆转录病毒发展而来的载体。它之所以被命名是因为它在某些情况下似乎会起泡。与其他逆转录病毒不同，它们通常不会感染人类。他们也不太可能激活附近的基因，包括那些可能导致癌症的基因。

逆转录病毒是基因治疗的自然选择，因为它们通过将其基因插入宿主的基因组来发挥作用。

为了使载体更安全，Trobridge团队对其进行了修改，以改变其与靶干细胞的相互作用方式，以便将其插入基因组中更安全的部分。他们发现它很少整合潜在致癌基因附近的基因。

Trobridge说，“我们的目标是为SCID-X1患者及其家属开发一种安全有效的疗法。”“我们已经开始与其他科学家和医生合作，将它变成一个诊所。”

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