基因编辑被用来创造自闭症的灵长类动物模型

一个中美联合研究小组报告了具有Shank3突变的可传播食蟹猕猴的出现，这种突变已知会导致自闭症。

这项研究发表在期刊《自然》上，由来自深圳先进技术研究院(SIAT)、中国科学院、麻省理工学院、中山大学和华南农业大学的科学家进行。

通过基因组编辑系统CRISPR，他们修改了猕猴，使其表达与人类自闭症和其他神经发育障碍相关的基因突变。这些猴子表现出一些行为特征和大脑连接，与这些条件下的人类相似。

自闭症谱系障碍(ASD)是一种复杂的发育障碍，具有很强的遗传基础。科学家已经发现了数百种与自闭症相关的基因变异，其中许多风险很小。在这项研究中，研究人员专注于一个强相关的基因，称为Shank3。

麻省理工学院麦戈文脑科学研究所成员詹姆斯w帕特里夏w和神经科学教授帕特里夏波伊特拉斯，该研究的高级作者之一。

因为ASD的小鼠模型在神经和行为上与灵长类动物不同，所以不能很好的解决。Shank3突变灵长类动物的行为和神经特征的报告为ASD基于回路的病理生理学模型提供了新的见解。

灵长类动物模型在进化上与人类接近，在大脑结构上与人类有许多相似之处。例如，非人灵长类动物的前额叶皮层发达，在决策、注意力和社会交往中起着重要作用。这些认知缺陷与包括自闭症在内的脑部疾病有关。因此，“非人灵长类动物有望成为模拟某些脑部疾病的理想动物模型，”大学周教授说。

动物护理评估和评价协会(AAALAC)是一个私人非营利组织，它通过自愿的评估和评价项目，在科学上促进对动物的人道待遇。SIAT的灵长类动物实验平台于2018年获得AAALAC认证，为未来与国际制药公司合作开发大脑疾病的新疗法奠定了基础。

“我们迫切需要一种新的自闭症谱系障碍治疗方案。迄今为止，在老鼠身上开发的治疗方法令人失望。虽然对小鼠的研究仍然非常重要，但我们认为灵长类动物的基因模型将有助于我们开发更好的药物，甚至可能用于基因治疗。一些严重形式的自闭症，”麻省理工学院麦戈文脑科学研究所所长、多里斯和唐伯基的神经科学教授、论文作者罗伯特德西蒙说。

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