基因治疗能给血友病a患者带来长期益处

血友病A的突破性基因疗法已被证明具有长期效益，并改变了英国13名男子的生活。

2017年，由伦敦玛丽女王大学约翰佩希教授领导的临床研究人员首次宣布，在没有接受基因治疗的情况下，接受单次输注基因治疗的男性中，85%的人显示出正常或接近正常的凝血蛋白VIII水平。一年。

在《新英格兰医学杂志》发表的一篇新文章中，Percy教授(他也是Barts Health NHS Trust的血友病中心主任)证实，所有参与这项试验的患者仍然受益于受益率的大幅下降，并在治疗三年后出现出血。在此期间，这13名患者都不需要常规的第八因子来预防出血。

因子VIII缺乏可导致血友病A，约占所有血友病病例的80%。由于血液无法凝固，即使是最轻微的损伤，患者也可能出现大出血，甚至可能危及生命。患者必须每周进行三次或更多次静脉注射，以控制和防止出血。取消这些常规注射可以大大减轻持续出血的治疗负担。

“我们2017年的论文显示，基因治疗可以显著提高甲型血友病男性的第八因子水平，”帕西教授说。我们的新数据对于帮助科学界和医学界理解这项突破性技术至关重要。最新研究证实了安全性和长期治疗的长期有益效果。结束有效常规注射的终身治疗方案的长期治疗可以改变护理，并大大改善成千上万患有这种具有挑战性的遗传疾病的人的生活质量。"

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