基于RNAi的药物显示出有望治疗慢性乙型肝炎

德克萨斯州生物医学研究院校园内的西南国家灵长类动物研究中心(SNPRC)的研究帮助推进了针对慢性乙型肝炎病毒(HBV)感染的人体试验中的新疗法。正如最近在国际期刊《科学转化医学》上发表的那样，在SNPRC上进行的测试提供了这种新颖的治疗方法和药物递送机制的安全性和有效性的证明。

世界卫生组织将乙肝列为主要的全球健康问题。估计有250至4亿人长期感染该病毒。每年有80万人死于肝硬化和肝癌。自1982年以来，已经有一种可以预防95%的乙型肝炎感染的疫苗，但目前尚无治愈数百万已被慢性感染的疫苗。

Arrowhead Pharmaceuticals的新疗法使用一种称为RNA干扰的机制来减少慢性HBV感染所产生的表面抗原。表面抗原(称为HBsAg)是涉及病毒进入肝细胞的小分子。在慢性感染中，它们可能阻止免疫反应清除病毒。例如，高水平的乙肝表面抗原可能导致长期，慢性感染乙型肝炎和危及生命的并发症(如肝硬化和肝癌)的更大风险。在这种情况下，通过RNA干扰减少HBsAg将具有有益的作用。

大部分突破性的工作都在于Arrowhead开发的技术，该技术可将这种小的干扰RNA精确地传递到肝脏。2013年至2015年在SNPRC进行的涉及黑猩猩的实验提供了该技术有效且对人类安全的证据，为随后的患者临床试验奠定了基础。在非人类灵长类动物中进行针对性HBV干预的试验表明，该实验药物安全有效，足以在人体内进行测试。

SNPRC的负责人罗伯特·兰福德(Robert Lanford)博士解释说，这种新颖的治疗方法与常规的HBV治疗方法相结合，可以增强免疫系统杀死HBV感染细胞的能力，并有可能治愈这种疾病。

兰福德博士说：“我们现在拥有一种可以击碎乙型肝炎表面抗原并确定我们是否可以真正治愈这种疾病的药物。”

该药物通过皮下注射(在皮肤下)注射。科学家设计了一种分子，可以将药物直接传递到肝脏并与受体结合。然后，另一种源自蜂毒的分子帮助突破肝细胞的膜，从而将药物直接递送到细胞质中，从而发挥作用。siRNA干扰产生表面抗原的HBV信使RNA的表达。

兰福德博士说：“我们的想法是，如果可以将表面抗原的水平降低到足够低的程度，免疫系统就会恢复正常。”“这项技术目前对于肝脏来说是非常特定的，但是除了乙型肝炎以外，肝脏中还有很多可以解决的问题。”

这种有针对性的疗法可能有一天会用于开发其他慢性肝脏疾病的药物，例如由遗传基因突变引起的称为Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症的遗传性疾病，这可能会导致癌症。

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