如何增强木马药物输送生产

威克森林再生医学研究所(WFIRM)实验室已开发出一种大规模生产富含特定microRNA(miRNA)的细胞外囊泡的方法，该方法提供了一种可能对治疗有应用和临床影响的制造标准化过程。

目前，细胞外囊泡作为基因和细胞疗法的一部分具有治疗潜力，因此在科学界引起了特别的兴趣，但诀窍在于大量生产它们。它们被细胞释放，并在细胞间通讯中起重要作用。外来体是一种类型，它们是可以在没有任何帮助的情况下与细胞膜融合的小结构。

在这项研究中，Lu Baisong Lu博士及其同事描述了一种方法，该方法可解决挑战并消除与miRNA外泌体传递有关的障碍，miRNA是小分子，参与基因表达的调控。有成千上万种具有不同功能的不同类型的miRNA。例如，一些具有抗肿瘤功能，而另一些则促进骨骼或肌肉的再生。

“ miRNA本身不稳定，无法进入细胞本身。WFIRM再生医学助理教授卢说，能够传递大量富含miRNA的外泌体使探索特定miRNA的治疗应用成为可能。

在这项研究中，研究人员表明，在细胞中过表达miRNA前体会极大地增加细胞外囊泡中特定miRNA的含量。生物反应器中生长的细胞可以产生大量富含miRNA的细胞外小泡，可通过切向流过滤将其浓缩，这是一种分离和纯化生物分子的快速有效方法。由此产生的细胞外囊泡可以在体外进入细胞，并且可以在动物模型中增加体内循环的miRNA水平。

“特别是，细胞外囊泡和外泌体作为药物传递媒介受到关注，但由于将miRNA装载入外泌体相关的困难，它们用于传递miRNA的用途受到了阻碍，” WFIRM主任安东尼·阿塔拉博士说的纸。“其他方法效率低下且与大规模制备方法不兼容，因此我们着手解决这个问题。”

此举标志着这项研究的影响，《科学转化医学》杂志写道，由WFIRM科学家创造的大规模生产方法“可以作为推进研究和克服[细胞外囊泡]治疗剂开发中方法标准化不足的重要模板，使整个领域更接近于临床翻译。”

阿塔拉说：“我们很高兴像《科学转化医学》这样的重点期刊突出了我们研究所的最新研究成果。”“推进再生医学领域的我们的目标之一是找到方法来标准化创造技术的制造过程。这项研究是向前迈出的巨大一步。

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