何为基因治疗 什么叫基因治疗

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1、当前以基因疗法治疗鱼鳞病为主要对象,隐性鱼鳞病包括常染色体隐性鱼鳞病和X连锁隐性鱼鳞病,显性鱼鳞病(寻常型和大疱性):基因缺陷导致细胞产生“捣乱”的蛋白质,干扰正常蛋白质的行使功能,因此不仅要补充正确的蛋白质,而且要消除错误的蛋白质的不良作用,因此就比较麻烦了。

2、遗传缺陷是由于基因编码不到位,细胞缺少相应的蛋白质所致,因此,补充适当蛋白就可以达到治疗的目的。

3、反常型鱼鳞病

4、病原定位于1号染色体上,对突变位点的研究仍在进行中。

5、X-连锁性鱼鳞病:

6、病原体位于X染色体上,称为STS,它编码一种蛋白质,称为固醇硫酸酯酶。连锁型X连锁鱼鳞病患者中STS基因完全或部分缺失,导致类固硫酸酯酶缺失;由于缺少该蛋白,相应的生化反应就无法进行,因此这一酶的底物,胆固醇硫酸盐,就会在皮肤角质层细胞、红细胞、血浆等处累积起来。一般来说,这种酶正常工作是皮肤角质细胞成熟后可以自动脱落的必要条件。因为缺少这一酶,角质层细胞也不会脱落,不能脱落,继续留在皮肤上,所以会导致皮肤上黑色、褐色的“痂”堆积。还有研究表明,这种酶的底物之一胆固醇硫酸盐在角质层细胞中的浓度增加会导致皮肤鳞屑。根据其发病机制,其关键在于胆固醇硫酸酯酶的缺乏。所以,治疗的重点还在于把这种酶补充到细胞里。相对来说,这是基因疗法中最简单的例子。

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