新研究结果为OHSU开发的基因治疗增加了安全性和功效支持

在首个灵长类动物的出生十年后，借助旨在预防遗传性线粒体疾病的基因治疗技术，对猴子及其后代进行了仔细的研究，没有发现对健康的不利影响。

该研究由俄勒冈健康与科学大学的科学家领导，于12月8日发表在《人类生殖》杂志上。

这项新研究通常为人类临床试验中的线粒体替代疗法奠定了科学基础，但有一个重要警告：研究人员发现，不同水平的残留母体线粒体DNA优先复制并积累在某些内部器官中，尽管不足以引起健康影响。

这组作者写道：“我们的数据表明，MRT与非人类灵长类动物的正常发育，生育能力和衰老兼容，没有发现任何不良影响。”“但是，在某些MRT动物的选定内部组织/器官中残留的母体或父体mtDNA贡献大大增加，这意味着mtDNA突变复发的可能性。”

OHSU胚胎细胞和基因治疗中心主任Shoukhrat Mitalipov博士领导了这项工作。

研究人员说，最初的五只猕猴(2009年出生)都正常发育到成年，并且他们的后代也发育正常。

OHSU医学院的妇产科教授Paula Amato医学博士说：“令人放心的是，这些猴子几代人看起来都是健康且可育的。”“它增加了越来越多的证据，这些证据将支持继续进行临床试验以预防线粒体疾病的传播。”

至少在目前，这不会在美国发生。

尽管预算是由OHSU开发的，它通过线粒体DNA突变打破了母婴传播的疾病，国会却通过预算手段阻止了美国食品药品监督管理局对此类临床试验进行监督。 ，只有通过英国和希腊目前正在进行的临床试验才能在海外使用。

线粒体控制着人体每个细胞内的呼吸和能量产生，因此线粒体DNA的突变会引起一系列潜在的致命疾病，影响对心脏，肌肉和大脑等高能量需求的器官。米塔利波夫的线粒体替代技术通过用供体线粒体替代母亲卵中引起疾病​​的线粒体突变，从而缓解了这一问题。

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