医学前沿资讯：新型基因编辑工具SATI成功瞄准非编码DNA

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过去十年见证了基因编辑领域的重大进展，这些领域在医学和药物开发以及农业等一系列科学领域得到应用。

CRISPR-Cas 9系统似乎最受科学界和媒体的关注;然而，全球各地的实验室正在使用一系列其他基因编辑技术。

以锌指核酸酶(ZFNs)为例。这些是工程DNA结合蛋白，其可以被靶向结合基因​​组中的特定序列。它们可用于在所需位置引入双链断裂，从而实现基因编辑。转录激活因子样效应核酸酶(TALEN)是可用于在所需位置切割特定DNA序列的限制酶。基于重组腺相关病毒(rAAV)的基因组工程利用rAAV载体，其允许DNA序列插入，缺失或取代到活细胞的基因组中。

当前基因编辑方法面临的挑战是某些技术无法靶向称为“黑暗”非编码DNA的关键DNA区域。我们现在知道只有百分之一基因组实际上含有编码蛋白质的DNA。另一种~99%，最初被认为是“垃圾DNA”，在基因表达调控，编码启动子，增强子，沉默子和绝缘子中起着至关重要的作用。能够编辑基因组的这个区域，为科学家们进一步控制基因表达打开了大门。

基因组编辑工具箱继续发展Salk研究所研究人员通过他们的新技术称为细胞间线性单一同源臂供体介导的内含子靶向整合(简称SATI)，将基因编辑工具箱添加到基因编辑工具箱中。

“我们试图创造一种多功能工具来靶向DNA的这些非编码区域，这些区域不会影响基因的功能，并能够靶向广泛的突变和细胞类型，”Mako Yamamoto说道，该论文的第一作者和Izpisua Belmonte实验室的博士后研究员。“作为一个概念验证，我们专注于一个由使用现有基因组编辑工具难以修复的突变引起的过早衰老的小鼠模型。”他们的研究结果发表在Cell Research杂志上。

该新技术是一种可以在体内靶向特定突变基因的敲入方法。在突变位点之前将有问题基因的正常拷贝插入DNA的非编码区。然后通过DNA修复途径将新基因与突变基因一起整合到基因组中。结果，该生物体减轻了突变基因的有害作用，但没有因完全替代它而产生额外不利影响的风险。

延长

早老鼠模型的寿命SATI在早衰小鼠模型中进行了有效性测试，这是一种罕见的常染色体显性遗传病，由细胞核A突变引起(LMNA))基因。患有早衰的儿童可悲地平均生活14年，因为该疾病导致过早衰老和由于动脉硬化导致的严重心脏功能障碍。携带Lmna G609G基因的Hutchinson-Gilford早衰综合征(HGPS)的小鼠模型呈现与人类中观察到的相同的生理变化和症状。

研究人员插入了LMNA的正常副本在早老鼠的非编码DNA中，观察到几种组织(包括皮肤和脾脏)衰老的特征减弱。他们还发现，与对照模型相比，通过这种技术进行基因编辑可以延长45%的寿命。科学家们说，鼠标生命中的这段时间在人类生命中延续了大约十年。

“这项研究表明，SATI是一种强大的基因组编辑工具，”Salk基因表达实验室教授，该论文的高级作者Juan Carlos Izpisua Belmonte说。“它可能有助于开发有效的靶基因替换许多不同类型突变的策略，并为使用基因组编辑工具可能治愈多种遗传疾病打开了大门。”

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