maralixibat治疗罕见胆汁淤积性肝病进入III期临床实践

Mirum制药公司最近宣布，已获得1.2亿美元的A轮融资，以支持其用于治疗罕见胆汁淤积性肝病的试点候选药物maralixibat的临床开发。

此外，Mirum还宣布与Shire达成协议，获得maralixibat的全球独家开发和销售权。Maralixibat是一种口服的顶端膜钠离子依赖性胆汁酸转运体(ASBT)抑制剂。根据协议，Shire将获得一笔预付款、Mirum公司的股权以及潜在的未来销售里程碑和版税。目前，maralixibat正在开发中，用于治疗阿拉吉勒综合征(ALGS)和进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)，研究防止胆汁酸过度积累和控制胆汁淤积性肝病相关的极度瘙痒的能力(如ALGS和PFIC)。

Maralixibat可能成为治疗此类疾病的第一种口服药物。虽然该药物目前的开发主要集中在ALGS和PFIC的儿科适应症上，但也有可能将其开发用于胆汁淤积性肝病的其他儿科和成人适应症。迄今为止，已有230多名胆汁淤积患者接受了马拉利昔单抗治疗，并提供了大量的安全性数据。

ICONIC是一项治疗ALGS的IIb期临床研究，对其48周的数据分析显示，该研究已达到主要终点。详细数据将在未来的医学会议上发表。Mirum已计划于2019年开始maralixibat的三期临床开发。作为与Shire战略交易的一部分，Mirum还获得了volixibat的全球独家开发和商业化权利，volixibat也是一种ASBT抑制剂。

原文：mirum pharmaceuticals securities获得1.2亿美元的a轮融资，用于开发针对罕见肝病的3期maralixibat

原标题：肝病新药！Mirum公司获得1.2亿美元A轮融资，推动创新药物maralixabat进入三期临床实践。

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