意识到神经系统疾病基因治疗的潜力

临床前动物研究的令人鼓舞的发现显示了基因疗法治疗不可治愈的神经疾病的潜力。在今天提出的新研究中，科学家们成功地利用基因疗法来减缓疾病的进展，改善肌萎缩侧索硬化和帕金森病等疾病的症状。研究成果发表在《神经科学2018》上，这是神经科学学会的年会，也是全球关于脑科学和健康的新兴新闻的最大来源。基因治疗通常使用灭活的病毒将新的遗传物质带入细胞，并改变特定的基因来治疗或预防疾病。研究人员可能会用健康的基因副本替换突变的基因，关闭致病基因，或者给身体添加新的基因来帮助对抗疾病。

虽然基因疗法对于有限的疾病(包括一些癌症)是一种有前途的治疗选择，但对于大多数疾病来说，这项技术仍处于实验阶段，正在进行研究以确保它们对人类患者安全有效。动物研究是实验性基因治疗临床试验的关键部分。

今天的新发现表明：

一项新技术允许将基因治疗传递到小鼠的整个脊髓(M. Bravo Hernandez，摘要208.10)。

基因治疗可以安全有效地延长ALS小鼠模型的寿命，改善运动功能(格雷琴汤姆森，摘要208.16)。

基因治疗减缓了遗传性帕金森病小鼠模型中神经元损失的进程(Jose L. Lanciego，摘要292.01)。

基因治疗在Batten病的小鼠模型中显示出前景，Batten病是一种儿童神经退行性疾病(Shibi Likhite，摘要355.01)。密歇根州立大学新闻发布会主持人弗雷德里克曼弗雷德森博士说：“基因疗法有望改变无法治愈的神经疾病患者的生活。”“今天展示的研究代表了一个重要而令人兴奋的步骤，可以预防和治疗目前无法治愈的疾病，如帕金森病和阿尔茨海默病。”

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