药物可以减少致命的亨廷顿舞蹈症 蛋白质

第一种抗亨廷顿氏病的药物在第一次人体试验中是安全的，耐受性良好，并成功降低了神经系统中有害的亨廷顿氏蛋白的水平。

经过十多年的临床前开发，这一首个减少亨廷顿药物的人体试验于2015年底开始，由Sarah Tabrizi教授(伦敦大学学院神经病学研究所)领导，Ionis Pharmaceuticals赞助。

该试验招募了英国、德国和加拿大九个研究中心的46名早期亨廷顿舞蹈症患者。

每位患者接受了4剂ion is-htrx或安慰剂，将其注射到脊髓液中，使其到达大脑。随着1/2a期试验的进展，根据增量剂量试验的设计，IONIS-HTTRx的剂量增加了数倍。

在整个研究过程中，患者的安全性由独立的安全委员会监控。

今天试验结束时的声明证实，IONIS-HTTRx被试验参与者很好地耐受，其安全特性支持对患者的进一步测试。

伦敦大学学院亨廷顿舞蹈症中心主任、IONIS-HTTRx全球首席研究员大不里兹教授说：

“这项试验的结果对于亨廷顿舞蹈症患者及其家属来说具有突破性的重要性。这是该药物首次降低神经系统中毒性致病蛋白的水平。这种药物安全且耐受性良好。现在，关键是迅速进行更大规模的试验，以测试该药物是否会减缓疾病的进展。”

一个主要的未知因素是，这个实验是否表明IONIS-HTTRx可以降低神经系统中突变亨廷顿蛋白的水平。使用超灵敏测定法测量每个患者治疗前后脊髓液中的蛋白质浓度。

正如预期的那样，IONIS-HTTRx在突变型亨廷顿氏蛋白的水平上产生了显著的剂量依赖性降低——这是首次在患者的神经系统中亨廷顿氏蛋白减少。

由于这些成功的结果，罗氏，Ionis的合作伙伴，已行使其选择权，授权IONIS-HTTRx并承担进一步开发，监督和商业化的责任。与此同时，Ionis在6月宣布，所有完成试验的患者都将在开放标签扩展中获得一个位置，以接受IONIS-HTTRx。

正在进行的IONIS-HTTRx计划的实验结果和计划将在即将举行的科学会议上详细介绍，并将为同行评审的出版物做准备。

这项研究得到了国家卫生研究院(NIHR)伦敦大学学院医院生物医学研究中心的支持，这是伦敦大学学院和NIHR资助的NHS基金会信托基金之间的合作，旨在将科学突破转化为更好的患者治疗。

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