科学家发现治疗儿童瘫痪肌肉挛缩的可能方法

当孩子在出生时遭受臂丛神经损伤或脑瘫时，随之而来的一些最致残的问题是肌肉挛缩或肌肉紧绷，这严重限制了肢体功能。

随着时间的推移，这些肌肉挛缩会破坏骨骼生长，导致疼痛，行动不便和严重依赖昂贵的医疗护理和支持服务。许多受影响的儿童需要手术和其他治疗，这些治疗可以暂时缓解症状，但不能治愈挛缩。缺乏有效的治疗是因为医生不了解儿童瘫痪后肌肉挛缩是如何形成的。直到现在。

来自辛辛那提儿童基金会的专家报告说，在小鼠中，一种名为硼替佐米的药物有助于重新平衡和破坏肌肉生长，并防止未经治疗的小鼠挛缩。这一早期的成功表明，面临这些疾病的后代可以用新的更有效的方法来治疗。

该研究于2019年10月29日在线发表在《JCI洞察》上。

“在这些常见的童年小鼠模型中，在出生后不久接受了四周的治疗，我们的研究发现，硼替佐米显著减少了肩部和肘部的挛缩，”儿科骨科主任罗杰康沃尔说。未来的研究证实了这种方法的有效性，这可能最终使各种情况下缓解挛缩所需的破坏性手术过时。"

每200个新生儿中就有一个生病。

臂丛是一束相互交织的神经，从颈部延伸出来，控制手臂和手的运动和感觉。在某些情况下，这些神经可能在分娩时受损，导致手臂无力，甚至完全瘫痪。虽然这些损伤中约有三分之二可以自愈，但其余的可能需要神经重建和其他治疗。

脑瘫描述了大脑损伤或功能障碍可能导致肌肉无力和运动障碍的各种情况。病因包括脑出血、感染、外伤、基因变异等。

总之，这些情况是儿童瘫痪的最常见原因，每200个婴儿中会发生一次。虽然发病原因不同，但两者都会导致类似的肌肉挛缩，从而限制肢体的活动能力，改变骨骼的生长方式，从而导致骨骼变形和关节脱位。

发现专注于肌肉生长和破坏

来自康沃尔分子心血管生物学分部的Douglas Millay博士和他的同事开发并研究了一种模拟臂丛神经损伤的小鼠模型。他们发现，挛缩的发生是因为在早期肌肉发育过程中，从正常神经纤维获得的关键信号输入时，瘫痪的肌肉缺乏正常生长的能力。

他们进一步了解到，健康的纵向肌肉生长主要取决于肌肉蛋白质合成和分解之间的平衡。过去，科学家认为肌肉的生长主要依赖于干细胞的活性。作者发现，干细胞的活性对于特定的纵向肌肉生长不是必需的。

研究小组利用这些信息测试了硼替佐米(一种可以抑制蛋白质分解的化疗药物)，这是一种在细胞水平上重新平衡肌肉生长的可能方法。这种药物产生了很大的影响，但需要第二种药物来降低毒性，这种毒性在研究早期对一些小鼠是致命的。

当出生后不久服用时，该药物具有最强的有益效果。目前还不清楚有多少年龄较大的孩子可以从这种方法中受益，这种方法也不太可能对成年人有所帮助。

考虑到这种药物的潜在毒性，尚不清楚目前FDA批准用于成人癌症治疗的硼替佐米是否被认为足够安全，可以在临床试验中测试儿童。然而，早期的成功仍然为研究人员开发更精细的药物指明了方向，这些药物最终可以改变儿童时期的瘫痪护理。

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