生殖基因疗法的先驱

在今天发表在《自然医学》杂志上的一篇社论中，一位国际知名的胚胎学家和他的儿子提出了使用基因编辑工具来预防遗传性疾病的理由。

OHSU胚胎细胞和基因治疗中心主任舒格拉特米塔利波夫博士和他17岁的儿子保罗米塔利波夫共同撰写了一篇社论。俄勒冈州波特兰市OHSU医学院妇产科名誉教授Don Wolf博士也是合著者。

去年在中国发现世界上第一个基因编辑婴儿后，作者反对最近呼吁暂停生殖系基因编辑-这一发展受到科学界的广泛谴责。

他们写道：“虽然这种立即的反应是可以理解的，但包括中国在内的30多个国家已经制定了禁止对人类菌株进行基因改造的法规和法律。”“因此，一个紧迫的问题不是额外的暂停或禁止，而是如何加强现有的全球监管。”

尽管他认为中国的实验在科学上为时过早，在道德上不负责任，但米塔利波夫表示，生殖系基因疗法在预防遗传性疾病方面具有巨大潜力。科学家们已经发现了10，000多个单基因突变，这些突变累积起来影响了全世界数亿人。在许多情况下，治疗方案极其昂贵、有限或根本不存在。

今天的观点为通过体外受精或IVF向患者和家庭安全引入种系基因疗法铺平了道路。

米塔利波夫说，他最初被邀请撰写关于种系基因治疗的观点，他在2017年发表了他的开创性研究，修复早期人类胚胎的基因突变。此后，中国基因编辑婴儿的披露引起了一些生物伦理学家和其他人的反对，他们呼吁暂停可以由后代传承的治疗方法。

“大多数要求禁令的人实际上并不是在基因治疗或人类生殖医学领域工作的专家，”他说。

保罗米塔利波夫去年夏天在OHSU健康康复中心的父亲实验室做志愿者。

保罗米塔利波夫是波特兰西部阿罗哈高中的高三学生。他在家里听到了很多关于他父亲的研究。随着2017年全球发现父亲基因修复的新闻报道，种族基因治疗的话题出现在课堂讨论中，包括他的高级位置生物学课程。

“我们在那堂课上谈到了我的父亲，”他说。“有些人说，‘嘿，你们姓一样。’米塔利波夫招募他的儿子帮助为发表在《自然医学》上的社论提供图形元素和参考资料，他还重写了一些文章。

“我帮助重写一些部分，以确保科学术语不会影响普通人阅读和理解论文的方式，”保罗说。"非科学家必须知道生殖系基因编辑的位置以及在哪里可以进行."

现在，他是一个罕见的高中生，在一个重要的科学杂志上发表文章。从这个意义上说，他实际上是在追随他20岁的姐姐丹妮尔纳尔吉斯米塔利波夫的脚步，他们在2014年和2015年共同撰写了两篇论文，同时在他们父亲的实验室做志愿者。丹妮尔现在是斯坦福大学的大三学生。她主修哲学，积极参加演讲和辩论。毕业后，保罗米塔利波夫将和他姐姐一起在斯坦福读书。

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