科学家在体外重建血脑屏障缺陷

科学家无法在你的体外存活你的大脑。这是科幻小说的内容。但在一项新的研究中，他们重建了一个关键的大脑组件——血脑屏障，它与提供细胞制造它的个体具有相同的功能。他们的成果——在今天发表在同行评审杂志《细胞干细胞》上的一项研究中详细介绍了——提供了一种发现大脑疾病的新方法，并可能预测哪种药物最适合个体患者。

血屏障通过防止血液中的毒素和其他外来物质进入脑组织并对其造成损害来充当守门人。它还可以阻止潜在的治疗药物到达大脑。肌萎缩性硬化症(娄格赫里希氏病)、帕金森氏病和亨廷顿舞蹈病以及其他神经系统疾病一起影响着数百万人。这些疾病与血脑障碍的缺乏有关，血脑障碍阻碍了大脑健康运动所需的生物分子。

在他们的研究中，由Cedars-Sinai研究人员领导的研究小组产生了干细胞，称为诱导多能干细胞，它可以使用个体成人血液样本产生任何类型的细胞。他们用这些特殊的细胞制造神经元、血管内膜和支持细胞，共同形成血脑屏障。然后，研究小组将各种类型的细胞放入器官芯片中，用人体内细胞所经历的自然生理和机械力来重建身体的微环境。

活细胞迅速形成血脑屏障的功能单元，其功能与体内相同，包括阻止某些药物的进入。值得注意的是，当这种血脑屏障来自亨廷顿舞蹈症或艾伦-赫恩登-达德利综合征(一种罕见的先天性神经系统疾病)患者的细胞时，该屏障的失效方式与这些疾病患者相同。

尽管科学家此前已经在体外创建了血脑屏障，但这项研究通过使用诱导多能干细胞在器官芯片中产生一种功能性血脑屏障，显示了个体患者疾病的特征性缺陷，从而进一步推进了科学研究。

Cedars-Sinai Council再生医学研究所主任Clive Svendsen博士表示，这项研究成果为精准医疗开辟了前景。“在芯片上使用患者特异性多细胞血脑屏障模型的可能性代表了开发预测性个性化药物的新标准，”他说。医学和生物医学教授Svendsen是这项研究的资深作者。

这项研究将洛杉矶Cedars-Sinai研究人员的创新干细胞科学与波士顿Emulate的先进芯片器官技术相结合。Emulate的人体模拟系统再现了细胞所需的微环境，以展示前所未有的生物功能，并表现得如同在人体内一样。该系统由仪器、软件应用程序和器官芯片组成，器官芯片有AA电池大小，带有排列成千上万个活细胞的微小流体通道。

这项研究的共同主要作者是来自以色列比尔谢瓦内盖夫本古里安大学的Gad Vatine博士，他是Cedars-Sinai的前博士后科学家。Emulate的Riccardo Barrile博士是Cedars-Sinai的前博士后研究员；以及Cedars-Sinai生物医学研究生院博士生Michael Workman。

这项研究涉及Cedars-Sinai和Emulate，Inc .的几个合作项目之一，该项目于2018年2月宣布了一项联合芯片患者计划，以帮助根据患者的基因构成预测哪种疾病治疗最有效。疾病种类。这个项目是Cedars-Sinai Precision Health的项目。其目标是促进最新技术和最佳研究的发展，加上最佳的临床实践，从而迅速实现个性化健康的新时代。

披露：雪松-西奈拥有仿真，公司的一名官员雪松-西奈服务于仿真董事会。Emulate没有为这项研究提供资金支持。这项研究的六位作者是Emulate的员工和股东。

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