强有力的分子提供了关于亨廷顿舞蹈症的新发现

瑞典隆德大学的研究人员发现了神经细胞中的蛋白质聚集与神经退行性疾病典型的蛋白质聚集之间的直接联系，以及亨廷顿氏病基因表达的调节。这一结果为开发新的疾病治疗策略铺平了道路，这些策略涉及破坏身体细胞分解和回收自身成分的基本机制。例如，在亨廷顿舞蹈症和其他神经退行性疾病中，这种称为自噬的过程被破坏。

这项研究基于使用细胞培养和小鼠模型的研究，以及亨廷顿舞蹈症死者的人体组织，并发表在《细胞报告》上。

像帕金森病和阿尔茨海默病一样，亨廷顿病的特点是大脑的神经细胞中积累了错误折叠的蛋白质，称为蛋白质聚集体。细胞功能受损，信号通路丧失。亨廷顿氏病，一种遗传性且不可治愈的神经退行性疾病，导致神经、运动、认知和精神症状的综合。

“我们对蛋白质聚集的原因或它们与疾病发展的关系知之甚少。然而，我们的研究表明，突变亨廷顿蛋白基因的表达削弱了神经细胞分解和恢复细胞物质的能力，从而导致AGO2在蛋白质中的积累，”分子神经遗传学研究员兼研究负责人约翰雅各布松说。

通过激活大脑中分解和回收物质的机制，称为自噬，可以防止蛋白质AGO2的积累。由于AGO2是microRNA功能中的一种重要蛋白质，研究人员发现自噬机制的变化也导致了microRNA活性的广泛变化。

微小RNA(miRNA)是一种非常小但功能强大的分子，它在基因调控中起着重要的作用，即它对某个基因的活性产生影响——在这种情况下，细胞中产生某种蛋白质的含量。

“我们的研究表明，miRNA水平的变化是亨廷顿舞蹈症的早期迹象，是自噬的结果。约翰雅各布松研究小组的博士后研究员卡罗琳娜皮尔克斯说：“这显示了蛋白质聚集和基因调控之间的直接联系。

研究人员认为，这项研究为开发自噬激活疗法治疗亨廷顿舞蹈症和其他神经退行性疾病提供了支持。

“如果我们能找到激活自噬的正确方法，我们就能在早期有效地治疗这些疾病。这就是我们在实验室里正在做的事情，”约翰雅各布松总结道。

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