富含miRNA的细胞外囊泡的特洛伊木马递送方法

威克森林再生医学研究所(WFIRM)的实验室开发了一种大规模生产富含特定微小核糖核酸(mirnas)的细胞外囊泡的方法，提供了一种标准化的生产工艺，可以具有治疗应用和临床效果。

细胞外小泡目前在科学界引起了特别的兴趣，因为它们作为基因和基于细胞的治疗的一部分具有治疗潜力，但是技术已经大量生产了它们。它们由细胞分泌，在细胞间通讯中起重要作用。外来体是一种类型。它们是小结构，可以在没有任何帮助的情况下与细胞膜融合。

在这项研究中，这一期由《组织工程杂志C部分：方法》发表。主要作者白松卢博士和他的同事描述了解决这些挑战的方法，并消除了通过miRNA进行外来体传递的障碍。小分子，参与基因表达的调节。有数千种不同类型的具有不同功能的miRNA。比如有的具有抗肿瘤功能，有的促进骨骼或肌肉再生。

“它们本身就不稳定，无法自己进入细胞。可提供大量富含miRNA的外来体，并可探索特定miRNA的治疗应用，”再生医学助理教授陆说。WFIRM .

在这项研究中，研究人员表明，细胞中miRNA前体的过度表达极大地增加了细胞外泡囊中特定的miRNA含量。生物反应器中生长的细胞可以产生大量富含miRNA的胞外小泡，切向流过滤可以浓缩这些小泡，是一种快速有效的分离纯化生物分子的方法。产生的细胞外囊泡可以在体外进入细胞，并在动物模型中增加体内循环miRNA的水平。

“尤其是胞外小泡和外泌体，作为药物递送载体一直备受关注，但它们用于递送miRNA的用途受到了将miRNA装载到外泌体中的困难的阻碍，”共同所有者WFIRM的主任Anthony Atala博士说。这篇论文。“其他方法效率低，与大规模制备不兼容，所以我们着手解决这个问题。”

《转化医学杂志》写道，WFIRM科学家创造的大规模生产方法“可以作为促进研究的重要模板，克服[细胞外囊泡]开发方法缺乏标准化的问题。]疗法使整个领域更接近临床翻译。”

“我们很高兴看到像《科学转化医学》这样的期刊突出了我们研究所的最新研究成果，”阿塔拉说。“我们推广再生医学的目标之一是找到一种方法来标准化创造性技术中涉及的制造过程。这项研究向前迈进了一大步。”

其他合著者包括WFIRM的Kyung Whan Yoo和Vishruti Makani维克森林浸礼会医疗中心癌症生物学系Ravi N. Singh李宁，华中科技大学，中国武汉。

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