Cas9被认为是基因工程和医学的一个重要突破

Genschere Crispr/Cas9被视为基因工程和医学的重要突破，因为在他们的帮助下，DNA分子的突变可以被修复。现在，基于Crispr的研究人员开发了另一种可能同样重要的基因剪刀。它不修复DNA，而是修复RNA——所以它是一种分子，在将基因代码转化为蛋白质的过程中起着至关重要的作用。因此，修复洗礼系统可以防止遗传物质中的字母缺陷导致蛋白质缺陷，从而导致疾病。

长期以来，遗传学家和生物医学科学家一直梦想着简单地修复遗传物质中的致病突变。如果患者细胞中有缺陷的DNA序列被替换，那么遗传疾病最终可以通过这种基因疗法治愈。目前研究者的希望主要基于基因剪切Crispr/Cas9。这种最初在细菌中发现的基因片段和酶的组合可以结合基因组的特定DNA序列并将其分离。然后，细胞自身的修复机制可以保证这个之前失效的部分得到正确的补充。自从发现这些基因剪刀后，研究人员就用它们来治疗杜氏肌营养不良小鼠。纠正人类细胞中的阿尔茨海默病突变，修复镰状细胞贫血的遗传缺陷。甚至在道德上有争议的对胚胎基因组的干预也以这种方式进行了测试。

RNA代替了DNA

现在，布罗德研究所(Broad Institute)和麻省理工学院(MIT)的大卫考克斯(David Cox)及其同事又取得了一项突破：他们修改了Crispr基因剪刀，使其能够编辑RNA而不是DNA。它在我们的细胞中起着至关重要的作用，充当核基因和蛋白质生产之间的媒介。如果要读取一个基因，它的基因序列会以RNA链的形式产生一个精确的拷贝。RNA然后迁移到细胞质中的核糖体，在那里它充当蛋白质生产的蓝图。这里的诀窍是：如果你纠正了这个信使RNA中的错误序列，你就可以在不干扰DNA的情况下生成功能蛋白质。

为了实现这种RNA修复，Cox和他的同事一直在Cas13酶组中寻找合适的分子。已知这些酶与RNA连接并切割它们。研究人员发现普雷沃氏菌的PspCas13b酶。然后，他们对酶进行了修饰，使其完全与RNA结合，但不切割它。然后，他们将这种酶变体与一种叫做ADAR2的蛋白质联系起来，这种蛋白质将RNA序列中的一种碱基腺苷转化为肌苷，一种被认为是鸟嘌呤的碱基。整个构建体——“RNA编辑，用于可编程的A到I替换”或简称“修复”——可以进行正确的点突变，并且使用具有遗传密码错误的腺苷代替鸟嘌呤。

不干扰遗传物质的修复。

令人兴奋的是，这种新的修复工具是因为基因字母G到A的交换在人类基因组中非常普遍，它与许多遗传性疾病有关，正如研究人员所解释的那样。因此，这种突变尤其发生在杜兴肌营养不良症中，但也发生在遗传性癫痫和帕金森氏病中。“现在，修复可以在不改变基因组的情况下纠正这些突变，”考克斯解释道。他和他的同事已经在细胞培养中测试了他们新的修复工具的效果。研究人员故意将不同的鸟嘌呤-腺苷突变添加到细胞的遗传物质中，并让修复来纠正这些错误。结果：修复逆转了20%至40% RNA的错误。

考克斯的同事张峰说：“这种编辑RNA的新能力可以让我们有机会治疗许多疾病，这些疾病几乎存在于所有类型的细胞中。”。“修复系统不依赖于周围序列的操作，可以驱动任何腺苷碱基进行转录。”研究人员表示：与传统的基因修复系统相比，它有几个关键优势。"此外，修复直接转化腺苷肌苷，而不需要细胞自身的修复机制."这个系统有效地工作，即使在神经元等细胞中，自我修复系统也不能很好地工作。因此，其他研究人员可以进一步优化和尝试新的修复系统，考克斯和他的同事们希望未来可以免费使用建筑说明。

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