使顽症儿童发笑的药品监管改革

为了患有疑难杂症的9岁女婴，食品医药品安全处(处长李义警)积极通过行政，允许使用稀有药品，使其得到稳定的治疗。该儿童不用接受抗癌治疗和造血母细胞移植手术的概率也在增大。食品医药品安全厅最近在“2019年度上半年积极行政优秀事例竞争大会”上获得了最优秀奖，还被评为国务调整室“2019年上半年规制新闻高中改善成果和主要事例”。

食药处18日称，患有重症再生不良性贫血的朴某(9岁)不得不服用进口医药品“revolade精”。revolade公司是已获得进口许可的稀有药品，但儿童用量却未得到许可。小儿用量是低用量精制(12.5毫克)和悬托液(12.5毫克，25毫克/盒)，在美国得到了许可。但是进口公司以市场效益小为由，并没有获得进口许可的计划。

国内进口，在市场上销售的levolade精制是25毫克、50毫克。但未满12岁的儿童每天只能服用37.5毫克。虽然也考虑过将25毫克、50毫克各1片切成两半服用的方式，但是不知道小容量差异会带来什么样的副作用，因此是不可能的。由于需要监督血管内的血小板数量，并调整容量等用法非常复杂，因此在美国和欧洲，不用切开精制或咀嚼，而是直接让其咽下。

朴某的家人通过韩国稀有必需医药品中心，可以直接在外国购买levolade精的小儿容量，但是由于费用过大，而放弃了这一计划。12.5毫克精制的情况是，4周为600万韩元，6个月为3600万韩元，也不适用健康保险。

感到郁闷的朴某的母亲向国务调整室规章制度改革新闻高中吐露了实情。朴某正在接受治疗的首尔大学医院教授姜炯镇于今年4月经过医院临床试验审查委员会(IRB)的审议，要求将该药品作为本人全额负担(保险适用可能性)来使用。如果稀有、疑难杂症患者想将药品超出许可事项(效能、效果、用法、用量等)，必须经过各医疗机构的IRB审议，并得到食药厅的批准。

血小板减小症治疗剂左波莱精。韩国诺华提供

食药厅考虑到急需治疗的这一点，对朴某采取了允许同月服用revolade精的措施。对现有的研究事例进行研究后，可以用在国内销售的成人药品进行治疗，而不是婴儿容量(12.5毫克)。据相关研究结果显示，即使隔一天服用成人容量(25毫克，50毫克)，也产生了类似的效果。食品医药品安全厅批准了“允许外使用”的规定，其内容为“可以调整服用日程，制定血小板数量监测对策后服用”。

姜祯求18日表示:“服用6个月后要等待效果，但过去曾治疗过类似案例的患者，因此期待结果会出现积极的结果。”食品医药品安全厅的一位有关负责人表示:“如果像罕见、疑难杂症一样难以进行临床试验，就会利用最新科学知识，努力将患者安全放在首位。”

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