AAV基因转移载体在非人类灵长类动物中的生物分布

2021年1月15日，纽约州新罗谢尔-可以使用一种新方法在非人灵长类动物中测量腺相关病毒(AAV)基因转移载体的生物分布。该方法在给药后1到72小时内定量检测全身和器官特异性AAV衣壳。研究设计和结果发表在同行评审的《人类基因疗法》上。

AAV衣壳用I-124标记，并通过两种给药途径递送：静脉内和直接进入脑脊液(CSF)。在AAV给药后的1、24、48和72小时，通过定量正电子发射断层扫描(PET)测量生物分布。比较了两个AAV载体-AAVrsh.10和AAV9。

罗纳德·克里斯特尔(Ronald Crystal)表示：“静脉内给药后，两种载体的行为均相似，主要分布于肝脏和较小程度的心脏。大脑中均未检测到两者。静脉内给药的两种载体也均分布于椎骨。”威尔康奈尔医学院，和合著者。大约50%分散在全身，部分分散在骨骼肌中。

注射入脑脊液后，标记的衣壳的半衰期约为10小时，这表明可能缓慢扩散到大脑中。

与没有免疫的动物相比，在已有免疫力的动物中，脾脏的生物分布增加了10倍。

人类基因疗法总编辑特伦斯·R·弗洛特(Terence R. Flotte)医学博士，西莉亚(Celia)和艾萨克·海达克(Isaac Haidak)教授说：“ PET成像是追踪生物分布的强大工具，这是影响基因治疗安全性和有效性的关键特性。”麻省大学医学院医学教育和教务长，教务长兼常务副校长。

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